發(fā)布日期: 2024-12-16 來源:tbtguide 
        2024年12月13日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Crenessity(crinecerfont)與糖皮質(zhì)激素聯(lián)用，用于控制4歲及以上先天性腎上腺增生癥（CAH）的患者的雄激素水平。
先天性腎上腺增生癥是一種罕見的遺傳性疾病。CAH的患者不能產(chǎn)生足夠的皮質(zhì)醇，但會導致雄激素偏高，因此需要高劑量的糖皮質(zhì)激素，以取代缺乏的皮質(zhì)醇同時降低雄激素過量水平。Crenessity通過減少腎上腺雄激素的過量產(chǎn)生來發(fā)揮作用，這有助于減少所需的糖皮質(zhì)激素治療量。
Crenessity的批準是基于兩項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，受試者包括182名患有CAH的成年人和103名兒童。結(jié)果顯示，接受Crenessity治療的患者每日糖皮質(zhì)激素劑量顯著減少了27%，并且維持了對雄烯二酮水平的控制，而安慰劑組的每日糖皮質(zhì)激素劑量減少了10%。兒童組接受Crenessity治療的患者每日糖皮質(zhì)激素劑量減少了18%，并且保持了對雄烯二酮水平的控制，而安慰劑組的每日糖皮質(zhì)激素劑量增加了約6%。
成人Crenessy最常見的副作用包括疲勞、頭暈和關(guān)節(jié)痛。兒科患者最常見的副作用是頭痛、腹痛和疲勞。